박셀바이오 Vax-NK/HCC 치료목적 사용승인 소식에 상한가

요약

 식약처, 간암 환자를 대상으로 한 Vax-NK/HCC의 치료 목적 사용승인 허가

 중국 센랑과 치료제 공동 연구를 위한 업무협약 체결(MOU)

 박셀 바이오, 최근 긍정적 뉴스에 상한가 기록

 향후 박셀바이오 전망 및 계획, 주주총회 내용 요약

 

 

Vax-NK/HCC 진행성 간암 환자 대상 치료 목적 사용승인

 지난 13일 식약처는 박셀바이오의 진행성 간암 치료제 Vax-NK/HCC가 진행성 간암 환자를 대상으로 한 치료 목적 사용승인을 허가했다고 밝혔다.
 식품의약품안전처 의약품통합정보시스템에 따르면 박셀바이오가 신청한 간암 환자를 대상으로 한 Vax-NK/HCC의 치료 목적 사용승인을 허가했다.

 (치료목적 사용승인 제도 :  생명이 위태로울 수 있는 중대한 상황이나 대체 치료수단이 없다고 판단되는 경우 등일 시, 환자에게 치료제의 품목허가를 받기 전 사용할 수 있도록 허가하는 제도, 통상 응급임상 제도)

 Vax-NK/HCC는 진행성 간암을 적응증으로 하는 자가유래 방식의 환자 맞춤형 세포 치료제이다. 현재 박셀바이오가 임상 2a상 연구를 진행 중이며, 높은 안전성과 치료효과로 많은 관심을 받고 있다.
 2019년 한차례 치료를 간암 진행 환자에게 진행한 사례가 있으며, 이때 기존의 전신항암제 치료에 실패하고 다발성 폐전이가 악화되고 있어 생존을 기대하기 어려웠던 간암 말기 환자가 응급임상을 진행한 후 완전관해 판정을 받아 현재 3년 넘게 생존해 있다고 한다. 지난 3월 11일 채널A에서 방영되었다.

 

 

 박셀바이오 이제중 대표

 "치료목적 사용승인 제도를 통해 더 많은 말기암 환자에게 치료기회를 제공하겠다. 당사의 주력 파이프라인인 Vax-NK/HCC 치료제 외에 진행성 췌장암, 난치성 소세포폐암 등 신규 임상 역시 준비가 원활히 진행되고 있으며, Vax-NK 플랫폼을 확장하는 데 전념을 다할 것이다."

 

 이번 식약처의 발표 이후 14일 박셀바이오의 주가는 상한가를 기록했다.

 

 

중국 센랑, 박셀바이오와 치료제 공동개발 협약

 지난 12일 박셀바이오는 중국 센랑과 B세포성숙항원(BCMA) 표적 키메릭항원수용체(CAR) 치료제의 공동 연구를 위한 업무협약(MOU)을 맺었다고 전했다.

 센랑은 중국 허베이성에 위치한 세포치료제 전문기업으로 중국에서 BCMA 표적 CAR-T 임상을 진행 중인 회사이다.

 박셀바이오에 따르면 현재 국내에서 승인된 BCMA 표적 CAR-T는 환자의 혈액을 외국으로 보내 치료제를 만든 후 다시 들여와 투약한다고 한다. 박셀바이오는 센랑과의 공동연구를 통해 국내에서 생산하는 CAR 치료제를 개발해 품목허가를 받는 것을 목표로 한다고 밝혔다. 국내 생산이 실현되면 혈액 채취에서 치료제 투약까지의 시간을 기존 4주에서 절반까지 줄일 수 있으며, 해외 운송비의 절감 등을 통해 가격 경쟁력을 갖출 수 있다고 한다.

 

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향후 전망(제13기 정기주주총회 발표)

Vax-NK 자연살해세포 치료제 플랫폼

1. Vax-NK/HCC 임상연구 현황
 12명의 환자 중 4명의 완전관해(CR)를 포함해 66.7%의 객관적 반응률, 100%의 질병조절률을 보여주고 있다.

 Vax-NK/HCC 임상연구는 HAIC(간동맥 내 항암주입요법)와 Vax-NK/HCC를 병용 투여한 병합치료이며, HAIC 단독 요법보다 우수한 효능을 보여준다.

 Vax-NK/HCC 임상연구는 현재 총 16명의 환자가 등록되었으며, 4월에 17번째 환자의 등록 예정이다. 다가오는 3분기 중으로 Vax-NK/HCC 임상 2a상 연구를 종료할 예정이다.

 

 

2. Vax-NK 신기술 개발
 기존 1세대 Vax-NK 치료제보다 진보된 2세대 Vax-NK 치료제로 현재 간암 임상연구를 진행하고 있으며, 추후 소세포폐암과 췌장암 임상연구 역시 2세대 치료제를 적용할 예정이다. 또한 3세대 Vax-NK는 특허출원이 완료된 치료제로서 차세대 Vax-NK 파이프라인에 적용할 계획이다.

 작년 공정개발실의 신설했으며, 공정개발을 통하여 차세대 파이프라인을 가속화할 것이다.

3. Vax-NK 치료 목적 사용승인 적극 확대
 3월 11일 채널A 특별기획 방송에서 '암에 맞서다! 백신 혁명'이라는 주제로 임상을 진행한 환자의 사례를 소개했다.

 폐로 전이된 간암 4기 상황의 환자는 Vax-NK/HCC 임상연구에 적용이 되지 않아 치료 목적 사용승인( 응급임상)을 받았으며, Vax-NK 및 옵디보 병용 요법으로 치료를 진행하여, 완전관해 판정을 받아서 현재 좋은 상태를 유지하고 있다.

 당시 임상을 진행했던 배우균 교수는 현재 박셀바이오 의학지원실 이사로 합류하여 의학 지원 업무를 수행하고 있다.

 

4. Vax-NK 개발 계획
 Vax-NK/HCC 임상 2a상 연구가 끝난 후 향후 계획은 조건부 허가를 받고 판매와 동시에 임상 3상 연구를 진행, 임상 2b상을 거친 후 첫 번째 단계를 진행하는 것 두 가지이다.
 현재 박셀바이오의 주 계획은 임상 2a상이 끝난 후 바로 조건부 허가를 받아 판매와 임상 3상 연구를 진행하는 방향으로 잡고 있다. 이를 위해 '메타분석'을 공신력 있는 연구자를 통해 진행하고 있으며, 아직 확정된 바는 아니지만 최대한 첫 번째 방안으로 진행할 수 있도록 최선을 다할 것이다.
 

5. 글로벌 바이오텍 협력 개발
 박셀바이오는 글로벌 바이오텍과도 여러 협력을 진행하고 있다.

 코리아 테라퓨틱스와는 새로운 ADC-NK를 개발하고자 공동 연구 중이며, 이 연구개발에 3세대 Vax-NK를 사용할 것이다.
 또한 베트남 빈맥 헬스케어시스템과 MOU를 체결했다. 작년 12월 베트남 현지를 방문하여 MOU를 체결했으며, 3월 13-14일에 빈맥 헬스케어시스템의 CEO를 비롯한 실무 연구자들이 박셀바이오를 방문했다. 실무 논의를 본격적으로 시작했으며, 빈맥 헬스케어시스템을 통해 당사의 Vax-NK가 베트남에 진출할 수 있는 방안을 구체적으로 논의했다.

 

6. Vax-NK 신규 임상연구
 차기 임상연구로 난치성 소세포폐암과 진행성 췌장암을 대상으로 준비 중이다.

 난치성 소세포폐암의 경우 첨단재생의료 임상연구(연구자 임상)로 진행할 계획이며, 지난 2월 식품안전의약처로부터 '세포처리시설' 허가를 받았다. 난치성 소세포폐암 임상연구는 4월 중에 임상연구 신청서를 제출할 것이다.
 진행성 췌장암의 경우도 임상시험계획서 등을 포함해서 임상연구 신청 준비가 원활하게 진행되고 있다. 올해 2분기 내로 임상연구 신청을 제출할 예정이다.

 현재 준비 중인 Vax-NK 신규 임상연구 2건 모두 2분기 내로 신청할 계획이다.

 

Vax-CARs 세포치료제 플랫폼 & 국책 연구과제

1. Vax-CAR 파이프라인
 Vax-CAR는 혈액암(다발골수종)과 고형암을 타겟으로 연구를 진행하고 있다.

 다발골수종의 경우 국제협력을 통하여 CAR-T 또는 CAR-MILs로 개발할 예정이며, 2024년 임상연구 진입을 목표로 하고 있다. 고형암의 경우 특허 출원한 모노바디 플랫폼 기반으로 CAR-T와 CAR-NK 연구를 진행 중에 있다.

 

2. Vax-CAR 진행현황 및 개발계획
 Vax-CAR 치료제 개발을 위한 기반 기술은 재작년부터 국내 특허와 국제 PCT 특허 출원을 진행했다. 또한 다수 국제학회에서 Vax-CARs 플랫폼의 효능을 발표했으며, 4월에 미국암연구협회(AACR) 학회에서 CAR 전임상 데이터를 발표한다.

3. 국책 연구과제
 박셀바이오의 국책 연구 과제 중 하나는 과학기술정보통신부, 바이오 의료기술개발사업의 면역치료 혁신센터 과제이다. 5년 총 연구비 493억을 지원받는 과제이며, 박셀바이오는 이 중 3세부 책임기업으로 참여하고 있다. 이 과제를 통해 전남대학교 의과대학 부지에 면역치료혁신센터가 6월 완공될 예정이며, 박셀바이오의 기술연구소가 3층에 입주할 예정이다.
 두 번째는 농림축산식품부, 반려동물 전주기 산업화 기술개발 사업이다. 총 연구비 33억으로 박스루킨-15 개발자이자 3세대 Vax-NK 개발자인 김상기 교수가 사업 책임자로 연구 진행 중이며 박셀바이오와 공동연구를 수행하고 있다.

동물용 의약품 플랫폼

1. Vaxleukin-15 진행현황
 박스루킨-15는 두 암종, 즉 유선종양(유방암)과 림프종을 대상으로 임상연구를 진행하고 있다.

 유선종양의 경우 총 60마리 등록을 목표로 진행하였으며, 3월 21일 기준으로 60마리 모두 등록이 완료되었다. 환견들의 치료가 완료된 후 3개월의 추적관찰 기간을 거치며, 임상연구 데이터가 정리되면 올해 하반기에 바로 품목허가 신청이 가능하다.
 약제에 따라 품목허가 승인을 받은 이후 약 1년에 거쳐 국가출하승인이라는 검증 단계를 거쳐야만 국내 판매가 가능하지만, 농림축산검역본부로부터 당사의 박스루킨-15가 해당 규제에 적용되지 않는 약제임을 확인했으며, 따라서 품목허가 승인을 받은 이후 바로 매출 발생이 가능하다.

 

 

 

 림프종 경우도 총 60마리 등록을 목표로 하고 있으며, 현재까지 24마리가 등록되었다. 이 역시 올해 상반기에 임상을 마치고, 유선종양에 이어서 바로 품목허가를 신청할 계획이다.
 임상시험 기관을 크게 확대하여 박스루킨-15의 임상연구가 빠르게 진행되었다. 현재 수도권에 35개, 광주전남지역에 13개로 전국 총 48개 기관이 임상연구에 참여하고 있다. 단순히 임상연구에서 그치는 것이 아니라, 품목허가 승인을 받은 이후 제품을 사용할 수 있는 협력 기관을 확보할 수 있다는 장점이 있다.

2. Vaxleukin-15 향후 계획
 현재 임상연구가 순조롭게 진행되고 있으며, 올해 유선종양부터 품목허가를 받은 후 매출을 실현할 예정이다. 또한 차세대 박스루킨-15의 개발에도 박차를 가해서 국제특허를 출원하여 글로벌 시장으로 진출할 계획이다.

 

 

우수 인재 영입

 작년에 빠른 공정개발을 통한 차세대 파이프라인 가속화를 목적으로 공정개발실을 신설하였으며, 우수 글로벌 인재를 영입하기 위해 노력하였다.

 

 하버드 의과대학 연구교수로 재직 중인 배주은 박사를 공정개발실 자문위원으로 2023년 3월에 영입하였다.

 배주은 박사는 30년 이상 암면역치료 연구를 수행해 온 전문가이자 OncoPep이라는 회사의 공동창업자이다.

 

 

 공주대학교 김상기교수는 박스루킨-15와 3세대 Vax-NK의 공동 개발자이며 공정개발실 이사로 영입되었다.

 

 Vo Manh Cuong 박사는 화순전남대병원 암면역치료연구센터에서 연구교수로 재직하는 등 12년 동안 암면역치료 연구를 수행해 왔으며, 공정개발실장으로 박셀바이오에 합류하여 차세대 파이프라인의 가속화에 박차를 가할 것이다.